エクソンスキップ治療

DNA情報からタンパク質が作られる過程でmRNAという物質が作られる（転写）。mRNAは、スプライシングという過程により、タンパク質の情報を含む複数の必要部分（エクソン）だけが継ぎ合わされ、これがタンパク質に翻訳される。遺伝性疾患の治療のために、核酸医薬などを用いて異常になった部分のエクソンを飛ばして継ぎ合わすようにデザインした治療が注目を集めており、これをエクソンスキップ治療と呼ぶ。（提供：ステラ・メディックス）