酵素補充療法

体内に欠乏している酵素を薬剤として点滴で補充する治療法。ゴーシェ病、ファブリー病、ポンペ病、ムコ多糖症Ｉ型、II型、VIA型、VI型、ライソゾーム酸性リパーゼ欠損症などで行われている。