iPS細胞から筋ジストロフィーと光線過敏症の病態モデル細胞の作製に成功
京都大学iPS細胞研究所は、ゲノム編集技術を応用し、患者さん提供の細胞を使わず、ヒトiPS細胞から遺伝子疾患の病態を再現することに成功しました。
今回作成に成功したのは、筋ジストロフィーの代表的な原因遺伝子DYSFの変異を導入した細胞と、光線過敏症の原因遺伝子FECHの変異を導入した細胞です。作成した細胞と、実際の患者さんの細胞を比較したところ、同じ特徴を示し、細胞の機能も同等であることが確認されました。
患者さんの体細胞からiPS細胞を作製する場合、細胞の入手には限界があります。例えば、小児疾患の患者さんを探すのは困難とされています。研究グループは今回開発した手法について、「患者さんの細胞を使うことが難しい場合に病態モデルを作製する方法として、今後期待ができる」と、述べています。（遺伝性疾患プラス編集部）
