成人および12歳以上の小児のHAE患者さんが対象
鳥居薬品株式会社は、遺伝性血管性浮腫（HAE）対象の血漿カリクレイン阻害薬「ベロトラルスタット塩酸塩」（製品名：オラデオカプセル150mg）を4月23日から販売開始しました。適応は「遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制」、用法および用量は「成人および12歳以上の小児に、ベロトラルスタットとして150mg（1カプセル）を 1日1回経口投与」です。
HAEは、「補体第1成分阻害因子」（C1インヒビター）の遺伝子欠損または機能低下によって、「ブラジキニン」と呼ばれる血管拡張物質が過剰に産生されて発症する遺伝性疾患。今回販売されたベロトラルスタットは、ブラジキニンを産生する酵素を狙ってその働きを邪魔する薬で、その仕組みから、HAEの急性発作の発症抑制が期待される、新しい経口薬です。
HAE患者さんを対象に国内で実施されたベロトラルスタットの第3相臨床試験では、HAEの急性発作の発症抑制に対する有効性および安全性が確認されています。
ベロトラルスタットは、米国BioCryst Pharmaceuticals社（以下、BioCryst社）が日本国内での開発を実施した医薬品で、2015年10月に先駆け審査指定制度の対象品目に指定され、2018年12月に希少疾病用医薬品の指定を受けています。製造販売承認申請は、株式会社オーファンパシフィックがBioCryst社との契約に基づき実施し、製造販売承認を取得。鳥居薬品は販売元となります。（遺伝性疾患プラス編集部）
