核酸を目的の臓器に届ける技術を開発
北海道大学の研究グループは、核酸医薬を包みこんで肺に届けるための「ナノカプセル」を開発できたことを発表しました。核酸医薬は、一部の遺伝性疾患の治療にも用いられています。
mRNA（メッセンジャーRNA）などの核酸医薬を実用化する動きが盛んになっており、治療が困難だった遺伝性疾患への応用も想定されています。新型コロナウイルス感染症に対するmRNAワクチンも核酸医薬の一つとなります。
核酸医薬を病気の治療に使うためには、核酸を目的の患部に送り届ける技術の開発が欠かせません。このため脂質を核酸で包み込むナノカプセルを作り出す技術の開発も進んでいます。
このたび研究グループは、「脂肪族ポリエステル（APE）」という物質を使い、ナノカプセルの作成を進めました。ε（イプシロン）－デカラクトンという物質から簡単に作れるものが適していると判断して、これに既製品のDMG-PEGという物質を組み合わせました。その上で、実験用にmRNAを封入し、動物実験によって核酸を確かに目的の臓器に届けられるかを検証しました。
肝臓にとどまらずに肺に薬を集めることに成功
こうして判明したのが、作り出したナノカプセルによって核酸を肺に集中的に届けられるということでした。
従来、脂質のナノカプセルは目的の臓器に届く前に肝臓にとどまってしまう場合も多いことが問題になっていました。さらに、肝臓以外の臓器に届けるためには「標的化リガンド」と呼ばれる特別な仕組みによって標的となる臓器に集まるように加工する必要があるとも考えられてきました。
意外な発見だったのは、今回開発したナノカプセルは標的化リガンドを用いなくても肝臓にとどまらずに肺に集められるということです。そのメカニズムの解明もこれから進められることになります。今後、肺がんのほか、嚢胞性線維症、肺高血圧症、肺線維症などの治療への応用が想定されています。（遺伝性疾患プラス編集部 協力：ステラ・メディックス）
