国内（最初の1試験）および海外で行われている臨床試験情報です。
| 最終検索日 | フェーズ | 疾患名 | 概要 | 臨床試験ID |
| 2024/5/14 | N/A | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 | AADC発現AAVベクター被殻内投与をした際の忍容性や安全性、有効性を評価する試験 | jRCT2033220245 |
| 2024/5/14 | P1 | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 | VGN-R09bの安全性と有効性を、24か月～7歳までの患者を対象に評価する試験 | NCT05765981 |
| 2024/5/14 | N/A | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 | 3-O-メチルドパ（3-OMD）の血漿中の濃度上昇がみられるかを、小児患者を対象に評価する研究 | NCT05211609 |
| 2024/5/14 | P1 | 芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症 | 「AAV2-hAADC」ベクターを注入する遺伝子治療を、4歳以上の小児患者に行う場合の安全性と有効性を評価する試験 | NCT02852213 |
※フェーズ：P1＝第1相試験 P2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A＝フェーズの概念を持たない試験 －＝記載なし
※最終検索日は、遺伝性疾患プラス編集部が臨床試験情報を検索した直近の日付を意味します
※臨床試験の詳細は、実施施設等で必ず確認いただきますようお願いいたします
※日本ではなく、海外で行われている試験情報です。ご注意ください。
【臨床試験情報の各ウェブサイト】
■大学病院医療情報ネットワーク研究センター〔UMIN-CTR〕
※トップページ内「主なサービス」にある「臨床試験登録システム」の「臨床試験の検索」
■臨床研究実施計画・研究概要公開システム〔jRCT〕
※トップページ内「臨床研究検索」
■米国国立医学図書館 Clinicaltrials.gov〔CT〕
※トップページ内「Find a study」にある「Other terms」で臨床試験番号を検索
