| 最終検索日 | フェーズ | 疾患名 | 概要 | 臨床試験ID |
| 2021/05/21 | P3 | 血友病A・血友病B | コンシズマブの予防治療における有効性および安全性を、インヒビターを保有しない血友病AおよびB患者を対象に評価する試験 | JapicCTI-195046 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病B | 「レフィキシア」（一般名：ノナコグベータペゴル、開発コード：N9-GP）の安全性および有効性を、治療歴のない小児患者を対象に検討する試験 | JapicCTI-142611 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病B | PF-06838435によるFIX遺伝子導入の有効性および安全性を、中等症から重症の成人男性患者において評価する試験 | JapicCTI-205228 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病A・血友病B | 「フィツシラン」の有効性と安全性を、凝固因子製剤またはバイパス製剤による定期補充療法を受けている、12歳以上の男性患者を対象に評価する試験 | JapicCTI-184243 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病A・血友病B | 「フィツシラン」の長期安全性と有効性を、第VIII因子または第IX因子に対するインヒビター保有または非保有の、12歳以上の男性患者を対象に評価する試験 | JapicCTI-205206 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病A・血友病B | 「フィツシラン」の有効性と安全性を、インヒビターを保有しない重症患者を対象に評価する試験 | JapicCTI-184190 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病A・血友病B | 血液凝固第IX因子または血液凝固第VIII因子定期補充療法の有効性および安全性を、成人男性患者（血友病AはFVIII:C 1%以下、血友病BはFIX:C 2%以下）を対象に評価する試験 | JapicCTI-194647 |
| 2021/01/22 | P3 | 血友病A・血友病B | marstacimabの安全性と有効性を、重症の12歳以上の男性患者を対象に評価する試験 | JapicCTI-205260 |
| 2021/01/22 | P3 | インヒビター保有先天性血友病 | KD2-305をP2／P3試験の患者に継続投与する試験 | JapicCTI-205333 |
※フェーズ：P1＝第1相試験 Ｐ2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A＝フェーズの概念を持たない試験 －＝記載なし
※最終検索日は、遺伝性疾患プラス編集部が臨床試験情報を検索した直近の日付を意味します
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【臨床試験情報の各ウェブサイト】
■日本医薬情報センター〔JAPIC-CTI〕
※トップページ内「iyakuSearch 医薬品情報検索」
■大学病院医療情報ネットワーク研究センター〔UMIN-CTR〕
※トップページ内「主なサービス」にある「臨床試験登録システム」の「臨床試験の検索」
■臨床研究実施計画・研究概要公開システム〔jRCT〕
※トップページ内「臨床研究検索」
■米国国立医学図書館 Clinicaltrials.gov〔CT〕
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