| 最終検索日 | フェーズ | 疾患名 | 概要 | 臨床試験ID |
| 2025/1/23 | P1-2 | 筋ジストロフィー | NS-050/NCNP-03（エクソン50スキップ対象）の安全性や忍容性、薬物動態などを、歩行可能な男児のDMD患者を対象に評価する試験 | jRCT2041240060 |
| 2025/1/23 | － | 筋ジストロフィー | トラニラスト投与の治験に参加している10歳以上のDMD患者を対象に、尿タイチンおよびメタボローム測定がバイオマーカーになり得るかを検討する研究 ※限定募集 | UMIN000054897 |
| 2025/1/23 | P2 | 筋ジストロフィー | 「リザベン細粒10％」（一般名：トラニラスト）の運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を、10歳以上のDMD患者を対象に評価する試験 | jRCT2051230201 |
| 2025/1/23 | － | 筋ジストロフィー | 仮想現実（VR）機器を用いたリハビリテーション（体性認知協調療法）の効果を評価する研究 | UMIN000056037 |
| 2024/11/20 | P1-2 | 筋ジストロフィー | KA-301（ヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞）の有効性および安全性を、5歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に評価する試験 | jRCT2033230295 |
| 2024/11/20 | － | 筋ジストロフィー | ヒト疾患特異的iPS細胞の作製とそれを用いた病態解析に関する研究 | UMIN000039133 |
| 2024/11/20 | P3 | 筋ジストロフィー | 「アタルレン」の有効性および安全性を、デュシェンヌ型筋ジストロフィー男性患者に長期投与して評価する、第3相試験終了後に行われる非盲検試験 | jRCT2041200087 |
| 2024/11/20 | N/A | 筋ジストロフィー | デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者データベース（レジストリ）を新たに構築するための研究 | UMIN000040768 |
※フェーズ：P1＝第1相試験 P2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A＝フェーズの概念を持たない試験 －＝記載なし
※最終検索日は、遺伝性疾患プラス編集部が臨床試験情報を検索した直近の日付を意味します
※臨床試験の詳細は、実施施設等で必ず確認いただきますようお願いいたします
※オープン（非盲検）試験：研究者も参加者もいずれも介入の内容がわかった上で実施される臨床試験
※二重盲検試験：参加者及び研究者の両者とも、その参加者が受けている介入の内容がわからない状態で実施される臨床試験
【臨床試験情報の各ウェブサイト】
■大学病院医療情報ネットワーク研究センター〔UMIN-CTR〕
※トップページ内「主なサービス」にある「臨床試験登録システム」の「臨床試験の検索」
■臨床研究実施計画・研究概要公開システム〔jRCT〕
※トップページ内「臨床研究検索」
■米国国立医学図書館 Clinicaltrials.gov〔CT〕
※トップページ内「Find a study」にある「Other terms」で臨床試験番号を検索
