| 最終検索日 | フェーズ | 疾患名 | 概要 | 臨床試験ID |
| 2024/7/30 | P1-2 | NGLY1欠損症 | GS-100（遺伝子治療）の安全性と有効性を、2～18歳の患者を対象に評価する試験（ファースト・イン・ヒューマン試験） | NCT06199531 |
| 2024/7/30 | － | NGLY1欠損症 | 運動障害や臨床的特徴を2年間にわたって調べる研究 | NCT06122766 |
※フェーズ：P1＝第1相試験 P2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A＝フェーズの概念を持たない試験 －＝記載なし
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【臨床試験情報の各ウェブサイト】
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