脊髄性筋萎縮症の臨床試験情報

遺伝性疾患プラス編集部

最終検索日 フェーズ 疾患名 概要 臨床試験ID
2020/12/09 P3 脊髄性筋萎縮症 「ゾルゲンスマ」(開発コード:AVXS-101)の投与を受けた患者を対象とした長期追跡試験 JapicCTI-205305
2020/12/09 P3 脊髄性筋萎縮症 「ゾルゲンスマ」(開発コード:AVXS-101)を、SMN2コピー数が1または2の脊髄性筋萎縮症Ⅰ型患者を対象に評価する試験 JapicCTI-194664
2020/12/09 脊髄性筋萎縮症 日本語版「Revised Upper Limb Module」(上肢モジュール改訂版)の信頼性・妥当性を、2歳6か月以上の脊髄性筋萎縮症Ⅱ型およびⅢ型の患者で評価する試験 UMIN000033496
2020/12/09 脊髄性筋萎縮症 ヒト疾患特異的iPS細胞の作製とそれを用いた病態解析に関する研究 UMIN000039133

※フェーズ:P1=第1相試験 P2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A=フェーズの概念を持たない試験 -=記載なし
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