| 最終検索日 | フェーズ | 疾患名 | 概要 | 臨床試験ID |
| 2024/6/14 | P3 | 尿素サイクル異常症 | DTX301（遺伝子治療用製品）の有効性を、遅発性OTC欠損症の12歳以上の患者を対象に評価する試験 | jRCT2073220097 |
| 2024/5/8 | P1-2 | 尿素サイクル異常症 | HAES（ヒト胚性幹細胞由来の肝細胞）移植治療を、新生児期発症型患者を対象に行う試験 | jRCT1090220412 |
※フェーズ：P1＝第1相試験 P2=第2相試験 P3=第3相試験 P4=第4相試験 N/A＝フェーズの概念を持たない試験 －＝記載なし
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【臨床試験情報の各ウェブサイト】
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