【きほんの質問】ゲノム編集は、CRSPR-Cas9の特許問題で遺伝子治療法開発への着手が困難というのは本当?

遺伝性疾患プラス編集部

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「遺伝子治療の可能性を広げる「ゲノム編集」は、クリスパーキャス9の特許問題で企業が開発できていないというのは本当ですか?」(てつさん)

ゲノム編集治療は遺伝子の傷を治せるため、究極的な遺伝子治療法になると考えられ、開発研究が活発になってきています。

ゲノム編集の方法はいろいろあり、最初に開発されたジンクフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)法やターレン(Talen)法は、かなり難しい技術で簡単に手が出せませんでした。しかし、その後に開発されたCRSPR-Cas9(クリスパーキャス9)法は技術的に簡単なため、急速に広まってきています。

遺伝子治療への応用も活発になってきていますが、研究の段階が終わり、商業化の段階になると、特許の問題が発生します。

特許料は、とても高額なため、CRSPR-Cas9(クリスパーキャス9)技術を使った遺伝子治療に日本企業が乗り出すことは難しいと言われています。そこで、国は、日本独自のゲノム編集技術の開発に、相当力を入れています。

※座談会の内容は、2021年2月(収録当時)の情報です。

※ゲノム編集(CRSPR-Cas)について、もっと詳しく知りたい方はコチラの専門家インタビュー記事をご覧ください。