HAE患者さんで不足した血中C1インヒビターを補充する薬
CSLベーリング株式会社は11月21日、遺伝性血管性浮腫（HAE）の急性発作の発症抑制を効能・効果として9月に厚生労働省より製造販売承認されていた、「ベリナート皮下注用2000」（一般名：乾燥濃縮人C1-インアクチベーター）の販売を開始したことを発表しました。
HAEは、主に遺伝子の変異による、血液中のC1インアクチベーター（インヒビター）の低下もしくは機能異常が原因で起こる病気。同製剤は、HAE患者さんで不足した血中C1インアクチベーターを補充し、安定的に維持することを可能にする薬で、自宅で自己投与することが可能です。用法・用量は「本剤を添付の溶解液全量で溶解し、皮下投与する。通常、1回体重1kg当たり60国際単位を週2回投与する」。世界では2017年に販売開始以来、米国、欧州、オーストラリアなど、30以上の国や地域で販売されています。
臨床試験で、HAEの発作頻度はベリナート投与群で低い
同製剤は、海外および国内の第3相臨床試験で有効性と安全性が確認されています。第3相COMPACT試験では、HAEの発作頻度はベリナート投与群（60 IU/kg）で0.52回／月、プラセボ群4.03回／月と、ベリナート投与群の有効性が示されました。
同社は、「HAE患者さんにとって有力な新たな選択肢となると確信しています」と、コメントしています。（遺伝性疾患プラス編集部）
