光センサータンパク質の遺伝子を導入する治療法、光への反応の弱さが課題
慶應義塾大学を中心とする研究グループは、網膜色素変性症のモデルマウスで光遺伝学（オプトジェネティクス）を利用した視覚再生遺伝子治療法を開発し、高感度な視覚再生効果と網膜変性の保護効果を確認したと発表しました。
遺伝性の網膜疾患は、世界で200万人以上の人が罹患しているとされますが、いまだに治療法が確立されていません。その中の網膜色素変性症は視野が徐々に失われて視力が低下する病気で、若者の失明原因のトップとなっています。
現在さまざまな技術を応用した治療法の開発が進められていますが、その一つに光センサータンパク質の遺伝子を遺伝子操作によって生体細胞に導入し、光に対する反応性を付与する光遺伝学の技術があります。これまでにこの技術を用いて網膜色素変性症などの患者さんの目の中で、視覚を再生できることがわかってきており、海外では複数の治験が実施されています。
しかし、これまで用いられていた光センサータンパク質は、直射日光くらいの非常に強い光でないと反応しないため、実用化には課題がありました。研究グループは、「キメラロドプシン」と呼ばれる新しい光センサータンパク質を用いた遺伝子治療法開発を試み、高感度な視覚の再生を目指しました。
街灯のある夜道程度の弱い光でも反応を確認
研究グループは、網膜色素変性のモデルマウスに、キメラロドプシン遺伝子を組み込んだベクター（遺伝子の運び手）を硝子体（眼球内を満たすゲルの様な組織）内へ投与する治療を行いました。光に対する反応を調べた結果、治療を行ったマウスでは強い光だけでなく街灯のある夜道程度の弱い光でも反応が見られました。
また、同じベクターを網膜下に投与することで視細胞でこの遺伝子を機能させる治療を行ったところ、治療したマウスでは網膜の厚みが維持され、網膜変性の進行が抑制される効果が認められました。
研究グループは、研究成果は視覚再生遺伝子治療の実用化に応用されることが期待されるため、さらなる研究開発を進めている、と述べています。（遺伝性疾患プラス編集部）
