ライソゾーム病の臨床試験情報

最終検索日	フェーズ	疾患名	対象疾患	概要	臨床試験ID
2025/5/9	－	ライソゾーム病	ファブリー病	季節による外気温変化と疾患特異的QOLの関連性について、成人期患者を対象に調べる研究	UMIN000055144
2025/5/9	P2-3	ライソゾーム病	ファブリー病	Pegunigalsidase Alfa（PRX-102 ）の安全性、薬物動態、有効性などを評価する試験	jRCT2031230079
2025/5/9	－	ライソゾーム病	ファブリー病	ファブリー病の患者のレジストリー研究（「ファブラザイム」の長期使用の安全性の評価などを含む）	NCT00196742

最終検索日	フェーズ	疾患名	対象疾患	概要	臨床試験ID
2025/5/9	P1-2	ライソゾーム病	ムコ多糖症IIIB型	JR-446（静脈内投与）の有効性や忍容性を、18歳未満の患者を対象に評価する試験	jRCT2071240043
2025/5/9	N/A	ライソゾーム病	ムコ多糖症Ⅱ型	「ヒュンタラーゼ脳室内注射液15mg」の一般使用成績調査	jRCT2031220251
2025/5/9	P4	ライソゾーム病	ムコ多糖症Ⅱ型	「イズカーゴ」の販売後追跡調査	jRCT2031210126

最終検索日	フェーズ	疾患名	対象疾患	概要	臨床試験ID
2025/5/9	N/A	ライソゾーム病	ポンぺ病	シパグルコシダーゼアルファとミグルスタット併用投与の安全性、有効性を国内の18歳以上の遅発型ポンペ病（LOPD）患者を対象に評価する試験。	jRCT2061210056
2025/5/9	N/A	ライソゾーム病	ポンぺ病	AAV8（ウイルスベクタ―）に対する抗体の有病率とバイオマーカーを、遅発性ポンペ病患者を対象に評価する研究	NCT06150820
2025/5/9	－	ライソゾーム病	ポンぺ病	「ネクスビアザイム点滴静注」の特定使用成績調査（限定募集）	UMIN000047301
2025/5/9	P3	ライソゾーム病	ポンぺ病	AT2221と、ATB200（点滴投与）の併用療法の有効性および安全性を、18歳未満の患者を対象に評価する試験	jRCT2031210014
2025/5/9	P3	ライソゾーム病	ポンぺ病	ポンぺ病の医学情報データベース構築のためのレジストリ（登録）研究	NCT00231400

最終検索日	フェーズ	疾患名	対象疾患	概要	臨床試験ID
2025/5/9	P3	ライソゾーム病	シスチン症（シスチノーシス）	A0003点眼液0.55%の有効性評価と、治療効果を定量的に評価する方法を開発するための試験	jRCTs031220490
2025/5/9	P3	ライソゾーム病	ゴーシェ病	アンブロキソール塩酸塩の有効性や安全性を評価する多施設共同研究	jRCTs061190017
2025/5/9	－	ライソゾーム病	ゴーシェ病	International Collaborative Gaucher Group（ICGG）のゴーシェ病レジストリー研究	NCT00358943

※フェーズ：P1＝第1相試験　P2=第2相試験　P3=第3相試験　P4=第4相試験　N/A＝フェーズの概念を持たない試験　－＝記載なし
※最終検索日は、遺伝性疾患プラス編集部が臨床試験情報を検索した直近の日付を意味します
※臨床試験の詳細は、実施施設等で必ず確認いただきますようお願いいたします

【臨床試験情報の各ウェブサイト】
■大学病院医療情報ネットワーク研究センター〔UMIN-CTR〕
※トップページ内「主なサービス」にある「臨床試験登録システム」の「臨床試験の検索」
■臨床研究実施計画・研究概要公開システム〔jRCT〕
※トップページ内「臨床研究検索」
■米国国立医学図書館 Clinicaltrials.gov〔CT〕
※トップページ内「Find a study」にある「Other terms」で臨床試験番号を検索