「ライソゾーム病」のタグがついた記事
遅発型ポンペ病の新規併用療法「ポムビリティ＋オプフォルダ」が製造販売承認
2025.07.11 公開
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ムコ多糖症IIIB型、開発中治療薬P1/2試験で国内患者さんに投与開始
2025.03.27 公開
ムコ多糖症の当事者・ご家族へ「一緒だよ」、ムコネットTwinkle Days
2025.01.17 公開
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ムコ多糖症I型・II型、遺伝子治療剤のライセンス契約を日本新薬が締結
2025.01.16 公開
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ニーマンピック病C型、新薬MIPLYFFAを米FDAが承認
2024.10.23 公開
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小児の異染性白質ジストロフィー、造血幹細胞遺伝子治療レンメルディが米FDAで承認
2024.03.29 公開
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ニーマンピック病C型、治療薬候補の有効性／安全性向上につながる構造特性を解明
2024.01.11 公開
ファブリー病の診断まで約20年、診断後の変化とこれから
2024.01.09 公開 （最終更新: 2024.01.10）
全国ポンペ病患者と家族の会、20年以上続く支援活動と成果
2023.11.13 公開 （最終更新: 2024.03.08）
ポンペ病、新規治療薬の開発につながる化合物の創製に成功
2023.11.09 公開
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ムコ多糖症Ⅰ型、遺伝子治療で脳障害が治療できるようになる可能性
2023.10.23 公開
【教えて！編集長 Radio ver.】⑨拡大新生児スクリーニング検査って何？
2023.06.01 公開
ムコ多糖症の診断まで約30年、高校教員の当事者が考える「病気」と「仕事」への向き合い方
2023.02.21 公開
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遅発型ポンペ病の遺伝子治療薬、臨床試験差し止め解除通知の受領を発表
2023.02.07 公開
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遅発型ポンペ病、AAV遺伝子治療の対象者拡大につながる開発の契約を製薬企業が締結
2023.01.31 公開
専門医がわかりやすく解説！ライソゾーム病治療の最前線
2022.11.08 公開 （最終更新: 2022.11.15）
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ポンペ病の新規併用療法「シパグルコシダーゼアルファ／ミグルスタット」、日本で拡大治験が開始
2022.01.17 公開
【1周年記念イベント】いま楽しく生きることを全力で―ムコ多糖症II型とともに
2021.11.04 公開
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ムコ多糖症II型治療薬「パビナフスプ アルファ」、欧州でプライム指定
2021.10.19 公開
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【イベント情報】オンライン市民公開講座「患者力を高める－デジタルツールの活用－」10/30（土）に開催
2021.10.14 公開
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ムコ多糖症I型の中枢神経症状に効果が期待できる治療薬候補が、米ファストトラック指定
2021.10.08 公開 （最終更新: 2023.03.24）
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酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症に対する唯一の治療薬候補、日本で世界初の承認申請
2021.10.05 公開 （最終更新: 2024.01.11）
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ポンペ病の新たな酵素補充療法薬「ネクスビアザイム」が日本で承認
2021.09.30 公開
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【叶える願い決定！】遺伝性疾患プラス1周年記念イベント
2021.08.31 公開
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「尿検査」でファブリー病の早期診断や治療効果判定ができる可能性
2021.07.07 公開 （最終更新: 2022.01.28）
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4月15日は「国際ポンぺ病の日」。病気のことや患者さん・ご家族の思いを知ろう
2021.04.12 公開
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脊髄性筋萎縮症やライソゾーム病など7疾患を早期発見する新生児対象の検査を開始
2021.04.05 公開
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ライソゾーム病の臨床試験情報
2021.03.30 公開 （最終更新: 2025.05.09）
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ライソゾーム病治療薬、ファブリー病など8疾患11製剤が在宅投与可能に
2021.03.12 公開
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【イベント情報】オンライン市民公開講座「ファブリー病の管理と感染症対策」12/16（水）に開催
2020.11.30 公開
「患者数が少ないからこそ支えあおう」の気持ちで～日本ゴーシェ病の会
2020.07.29 公開 （最終更新: 2021.09.02）
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ライソゾーム病の原因遺伝子の1つが、パーキンソン病の発症にも関わることを発見
2020.07.14 公開 （最終更新: 2021.10.04）
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ムコ多糖症患者さん家族への調査結果を発表、確定診断までに「平均1年以上」かかる
2020.05.08 公開
ライソゾーム病
2020.05.01 公開 （最終更新: 2025.05.26）
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ライソゾーム病の解明に期待、タンパク質分解量を簡便に解析できる方法を開発
2020.05.01 公開
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パーキンソン病とライソゾーム病に共通して影響する物質を発見
2020.05.01 公開 （最終更新: 2021.10.01）
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