おなか・のど・手足などが突然腫れる発作を繰り返す疾患
武田薬品工業株式会社は、12歳以上の遺伝性血管性浮腫（HAE）の皮下投与治療薬の新たな選択肢となる、「TAKHZYRO(R)（一般名：ラナデルマブ）Solution for Injection in 2 mL Pre-Filled Pen」が欧州医薬品庁（EMA）から承認されたと発表しました。
遺伝性血管性浮腫は、全身のさまざまな部分（おなか、のど、顔、手足など）が繰り返し突然腫れる（浮腫）発作を特徴とする遺伝性疾患です。浮腫発作は、衰弱や痛みを伴うことがあるだけでなく、のどが腫れると窒息により命に関わることもあります。世界中で推定5万人に1人が発症する希少な疾患のため、認知不足により診断や治療が行き届いていないことがあると考えられています。
ペン型で12歳以上の患者さんがより簡単に自己投与可能
TAKHZYROは、血液中のカリクレインと呼ばれる物質に特異的に結合して減少させるヒトモノクローナル抗体製剤です。米国と欧州では2歳以上の遺伝性血管性浮腫患者さんの急性発作の発症を日常的に予防する治療薬として、現在、プレフィルドシリンジ入り150mg注射液、プレフィルドシリンジ入り300mg注射液、バイアル入り300mg注射液が承認されています（日本では12歳以上の患者さんに対しプレフィルドシリンジ入り300mg注射液が承認されています）。
TAKHZYROの治療開始は、遺伝性血管性浮腫の治療に経験のある医師の監督のもとで実施されます。12歳以上の患者さんの場合、医療専門家から皮下注射法の訓練を受けた後、自己投与もしくは介護者が投与できます。
今回の承認では、患者さんの新たな選択肢として、皮下投与が容易になる2mLのプレフィルドペン入りのTAKHZYRO300mg注射液が追加されました。
今回の皮下投与の追加承認により、遺伝性血管性浮腫のそれぞれの患者さんに適した治療選択肢が提供されることにつながると期待されます。（遺伝性疾患プラス編集部）
