二瓶： 皆さん、こんにちは！遺伝性疾患の患者さん・ご家族向けメディア「遺伝性疾患プラス」編集長の二瓶です。「教えて！編集長」は、遺伝性疾患に関わる難しい内容をわかりやすくお届けするコーナーです。
山田： 皆さん、こんにちは！遺伝性疾患プラス編集部の山田です。今回も、ラジオ感覚で聞いて頂ける音声コーナーでお届けします。
二瓶： 今回は「日本語で聞く！海外ニュース」をテーマに、解説していきます。
今回の海外ニュースは、「レット症候群、初の治療薬「Daybue」を米国FDAが承認」です。
アメリカのFDA（米国食品医薬品局）は、レット症候群の初めての治療薬「Daybue（デイビュー）」（一般名：trofinetide、トロフィネチド）を承認しました。Daybueによる治療の対象となるのは成人患者さんと、2歳以上の小児患者さんです。
山田： レット症候群は、どんな病気なんですか？
二瓶： レット症候群は、生後半年を過ぎた頃に、運動や言葉の遅れなどが現れ始める進行性の遺伝性希少疾患で、ほとんどが女の子に発症するという特徴があります。詳しくは、遺伝性疾患プラスの疾患解説記事を読んでみてくださいね。
山田： 今回アメリカで承認されたDaybueは、どんなお薬なんですか？
二瓶： レット症候群の症状の改善が期待されるお薬です。内服液で、患者さんの体重によって用量が決められます。1日2回、朝晩に、食事をしたかどうかに関わらず、口や胃ろうチューブから服用します。
山田： Daybueの安全性と有効性は、どのように確認されたんですか？
二瓶： 5～20歳のレット症候群患者さんを対象とした臨床試験で、確認されました。12週間（3か月）の治療で、症状の改善が確認されています。主な副作用は、下痢と嘔吐だったそうです。
山田： Daybueは、日本でも承認されているお薬ですか？
二瓶： いいえ、まだ日本では承認されていません。今は、アメリカでFDAが承認した段階です。
それでは、今回の海外ニュースのポイントをおさらいしましょう。
- レット症候群の初めての治療薬を、アメリカのFDAが承認
- 症状の改善が期待されるお薬
- まだ日本では承認されていない
詳しい情報は、YouTubeの説明欄、もしくは記事の関連リンクにある海外ニュース記事をチェックしてみてくださいね。今日はここまでです。それでは、次回もお楽しみに。さようなら！
山田： 二瓶さんのウクレレと一緒にお届けしました！（遺伝性疾患プラス編集部）
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